Yksilöllistettyä hoitoa leukemiaan maailman eturintamassa

Aikuisten yleisimmässä leukemiassa, akuutissa myelooisessa leukemiassa hoito on ollut samankaltaista yli 30 vuoden ajan ja sitä on hoidettu kahden solunsalpaajan yhdistelmällä. Ennuste on parantunut, mutta se ei ole johtunut uusista hoidoista, vaan paremmista tukihoidoista, joilla vähennetään solunsalpaajahoitojen haittavaikutuksia.

Uusien tutkimusten perusteella ymmärretään nyt paremmin akuutin leukemian synty ja kehitys.

- Nyt tiedämme, että akuutti myelooinen leukemia on itse asiassa sangen yksinkertainen tauti. Verrattuna kiinteisiin kasvaimiin perimän muutoksia eli mutaatioita on vähän. Ymmärrämme jo hyvin leukemian syntymekanismit ja voimme siksi tunnistaa uusia leukemian alaryhmiä, HUSin hematologian erikoislääkäri Mika Kontro kertoo.

Kontro on tehnyt tutkimusta, jossa pyritään yksilöllistämään akuutin leukemian hoitoa eri tutkimusmenetelmien tuloksia yhdistämällä. Uudessa lääkeherkkyystutkimuksessa potilaalta kerättyjä leukemiasoluja altistetaan kolme vuorokautta 525 eri lääkeaineelle, jolloin saadaan tietoon kunkin lääkkeen herkkyys tutkittavan potilaan leukemiasoluissa.

- Kun vertaamme vasteita terveeseen luuytimeen, pystymme löytämään leukemiaselektiivisiä lääkkeitä, Kontro kertoo.

Samoille potilaille tehdään eksomi- ja RNA-sekvensointi, jonka avulla saadaan selville leukemiaa aiheuttavat mutaatiot sekä geenien poikkeava luenta. Näiden tietojen avulla saadaan tarkka kuva yksittäisen potilaan leukemian syntymekanismeista.

On tärkeä tunnistaa ne potilaat, jotka saavat hoidosta parhaan vasteen. Ja kun on tietoa näiden potilaiden yhteisistä tekijöistä genomitasolla, pystytään heti tunnistamaan, kenelle mistäkin hoidosta on hyötyä. Yksilöllistettyä hoitoa sovelletaan potilaille, joille tavanomainen leukemian hoito ei tepsi.

- Meillä on valmistumassa julkaisu, jossa potilaita on hoidettu lääkeherkkyystutkimuksen perustella. Tämä on tavallaan esimakua siitä, mitä syövänhoito on 5-10 vuoden päästä. Pystymme osoittamaan, että yhdistämällä genomitietoa ja lääkeherkkyystietoa löydetään potilaita, jotka hyötyvät hoidoista, Kontro sanoo.

Tulevaisuudessa nämä potilaat eivät esimerkiksi tarvitse ollenkaan solunsalpaajahoitoa, vaan tautia voidaan hoitaa täsmähoidoin. Uusia hoitoja on käytetty tällä hetkellä 30 potilaalle maailmanlaajuisesti eturintamassa. Maailmalla on ollut samaan aikaan meneillä ainoastaan yksi tutkimus Seattlessa, minkä kanssa Kontron ryhmä on tehnyt yhteistyötä.

Kontron väitöskirja Individualizing therapy for acute leukemia on saanut Lääkärilehden parhaan väitöskirjan palkinnon vuonna 2018.

Akuutti leukemia on verta muodostavasta kantasolusta kehittyvä veritauti. Leukemia syntyy joko kantasolun perimän muutoksista eli mutaatioista tai kantasolun geenien poikkeavasta luennasta. Hallitsevana piirteenä on solujen kypsymishäiriö ja hallitsematon kasvu luuytimessä. Poikkeava solukko häiritsee luuytimen toimintaa ja voi tunkeutua muihin elimiin. Pahanlaatuisten solujen erilaistumissuunnan perusteella akuutti leukemia voidaan jakaa akuuttiin myelooiseen leukemiaan (AML) ja akuuttiin lymfaattiseen leukemiaan (ALL).

Lisätietoja:
erikoislääkäri Mika Kontro
HUS, Syöpäkeskus, mika.kontro@hus.fi, puh. 050 428 7052