Pitkälle edenneen sydämen vajaatoiminnan tutkimus ja hoito etenevät – sydämen toimintaa palauttavaa soluterapiaa on annettu ensimmäistä kertaa potilaalle kliinisessä tutkimuksessa.

Tokio, Japani ja Bagsværd, Tanska, 10.2.2023 

Heartseed Inc. (Heartseed) ja Novo Nordisk A/S ovat ilmoittaneet, että Heartseed on onnistuneesti antanut HS-001-valmistetta ensimmäiselle potilaalle vaiheen I/II kliinisessä tutkimuksessa. HS-001 on tutkimusvaiheessa oleva soluterapiavalmiste sydämen vajaatoiminnan hoitoon. Kliinisessä LAPiS-tutkimuksessa on mukana 10 potilasta, joilla on iskeemisen sydänsairauden aiheuttama pitkälle edennyt sydämen vajaatoiminta.

Riippumaton turvallisuusarviointitoimikunta on arvioinut neljän viikon tiedot kyseisestä potilaasta, jolla on pitkälle edennyt sydämen vajaatoiminta, ja antanut luvan tutkimuksen jatkamiseen.

Sydämen vajaatoiminta on krooninen, etenevä tila, jossa sydänlihas ei pysty pumppaamaan riittävästi verta elimistön veren- ja hapentarpeeseen nähden. Sydämen vajaatoiminta vaatii usein sairaalahoitoa, ja yli puolet diagnoosin saaneista henkilöistä kuolee viiden vuoden kuluessa¹. Maailmanlaajuisesti sydämen vajaatoimintaa sairastaa yli 65 miljoonaa henkilöä, ja sen aiheuttajana on useimmiten jokin sydänsairaus, kuten iskeeminen sydänsairaus, kardiomyopatia tai kohonnut verenpaine². Tilaa ei voida parantaa. Nykyhoidoilla voidaan hidastaa sairauden etenemistä mutta ei pysäyttää sitä³, ja sairastavuus ja kuolleisuusluvut ovat edelleen suuria⁴.

LAPiS-tutkimus on 52-viikkoinen, avoin vaiheen I/II tutkimus, jossa annosta suurennetaan. Se tehdään Japanissa useissa tutkimuskeskuksissa potilailla, joilla on iskeemisen sydänsairauden aiheuttama pitkälle edennyt sydämen vajaatoiminta. HS-001 siirretään sydämen sairaaseen kudokseen avosydänleikkauksessa, elektiivisen sepelvaltimon ohitusleikkauksen yhteydessä. Tutkimukseen otetaan 10 potilasta kahteen ryhmään, jotka jaetaan annoskokojen mukaisesti. Potilaille annetaan joko 50 miljoonaa tai 150 miljoonaa sydänlihassolua. Tutkimuksen ensisijainen päätetapahtuma on turvallisuus 26 viikon kuluttua siirrosta. Toissijaisia tehon päätetapahtumia ovat vasemman kammion pumppauskyky ja sydämen seinämän liike.

HS-001 on tutkimusvaiheessa oleva soluterapiavalmiste. Se koostuu puhdistetuista sydänlihassoluryppäistä (kardiomyosyyttisferoideista), jotka on saatu indusoiduista pluripotenteista kantasoluista (iPSC) ja jotka on suunniteltu palauttamaan sydänlihaskudosta ja sydämen toimintakykyä potilailla, joilla on pitkälle edennyt sydämen vajaatoiminta. Useissa prekliinisissä tutkimuksissa on osoitettu, että indusoiduista pluripotenteista kantasoluista kasvatetut sydänlihassolut parantavat sydämen toimintaa⁵.

Soluterapian odotettu vaikutusmekanismi on siirrettyjen sydänlihassolujen kiinnittyminen potilaan sydänlihakseen eli myokardiumiin, mikä parantaa sydämen minuuttitilavuutta, sekä uusien verisuonten muodostuminen siirtokohdan ympärille.

”Olen kardiologina työskennellyt jo monien vuosien ajan kehittääkseni lääkkeitä, joilla voitaisiin edistää sydänkudoksen uudistumista. Tavoitteena on voida hoitaa sydämen vajaatoimintaa sairastavia potilaita, joiden sydämen toiminta on heikentynyt niin paljon, että arki ei suju. Tavoitteen saavuttamiseksi perustimme Heartseed-yhtiön, ja olemme jatkaneet kehitystyötämme potilasturvallisuus ja potilaille koituva hyöty etusijalla”, sanoo Heartseed-yhtiön toimitusjohtaja Keiichi Fukuda.

”Ensimmäinen HS-001-siirto on tehty onnistuneesti, mikä on ensimmäinen askel pitkään kehittämäni hoidon saamiseksi käyttöön. Olemme tästä erittäin tyytyväisiä ja haluan kiittää lämpimästi kaikkia, jotka ovat osallistuneet tähän hankkeeseen.”

”Soluterapia saattaa tarjota mahdollisuuden taudinkulkua muuntaviin hoitoihin vakavaa, kroonista sairautta sairastaville ihmisille. Olemme erittäin tyytyväisiä, että yhteistyökumppanimme Heartseed-yhtiössä ovat aloittaneet kliiniset tutkimukset, joissa arvioidaan tätä lähestymistapaa sydämen vajaatoiminnan hoitoon”, sanoo Novo Nordiskin soluterapiatutkimuksen ja -tuotekehityksen varapääjohtaja Jacob Sten Petersen.

”Pyrimme hyödyntämään Heartseedin uraauurtavaa työtä Japanissa ja kehittämään hoidon sydämen vajaatoimintaa sairastaville ihmisille eri puolilla maailmaa.”

_______________________

Viitteet

¹ Jones NR, ym. European Journal of Heart Failure 2019 Nov; 21(11): 1306–1325 Survival of patients with chronic heartfailure in the community: a systematic review and meta‐analysis - PMC (nih.gov)

²Bragazzi NL, ym. Preventive Cardiology 2021;28(15):1682-1690 Burden of heart failure and underlying causes in 195countries and territories from 1990 to 2017 – PubMed (nih.gov)

³McDonagh TA, ym. European Heart Journal 2021 Sep 21;42(36):3599-3726 2021 ESC Guidelines for the diagnosis andtreatment of acute and chronic heart failure - PubMed (nih.gov)

⁴Savarese G, Lund LH. Cardiac Failure Review. 2017;03(01):7-11 Global Public Health Burden of Heart Failure - PubMed(nih.gov)

⁵ Kawaguchi S, ym. JACC Basic Translational Science 2021 Feb 19;6(3):239-254 Intramyocardial Transplantation ofHuman iPS Cell-Derived Cardiac Spheroids Improves Cardiac Function in Heart Failure Animals - PubMed (nih.gov)

FI23NNM00005 03/2023