Suomalainen Faron hakee syöpälääkkeelleen myyntilupaa Yhdysvaltain markkinoille vuonna 2025 – Jälleen lupaavia tuloksia bexmarilimab-syöpälääkkeen tehosta verisyöpien hoidossa

BEXMAB-tutkimuksessa bexmarilimabia käytetään yhdistettynä standardihoitoon akuutin myelooisen leukemian (AML) ja myelodysplastisen syndrooman (MDS) hoitoon potilailla, jotka eivät saa apua nykyisestä standardihoidosta. Tutkimukseen osallistuvat potilaat saavat kaksoishoitona bexmarilimabia yhdistettynä atsasitidiiniin, joka kuuluu sairauden standardihoitoon. Potilaat on jaettu kolmeen kohorttiin eli potilasryhmään, joissa hoitoannostasot olivat 1 mg/kg bexmarilimab + atsasitidiini, 3 mg/kg bexmarilimab + atsasitidiini ja 6 mg/kg bexmarilimab + atsasitidiini. Tutkimuksen puitteissa on tähän mennessä hoidettu yhteensä 21 potilasta, joista kuusi kuuluu tutkimuksen toiseen osioon.

Lyhyesti tutkimukseen osallistuvien potilaiden hoitovasteista:

• Kolme MDS-potilasta, jotka eivät ole saaneet hoitovastetta standardihoidolle, saivat tutkimuksessa kaksoishoidolle vasteen (PR, partial response; CR, complete response; MCR, maintained complete response) kaikissa hoitoannoskohorteissa.
• Kolme viidestä potilaasta, jotka saivat 6 mg/kg bexmarilimabia yhdessä atsasitidiinin kanssa, saavutti täydellisen remission. Näiden lisäksi yhden potilaan veriarvot korjaantuivat.
• Kaikissa kolmessa hoitoannoskohortissa havaittiin potilailla osittaisia tai täydellisiä objektiivisia hoitovasteita (ORR, objective response rate). Hoitovastetta saaneita potilaita on yhteensä kahdeksan. Näistä viisi potilasta ei ollut saanut vastetta hypometyloiville lääkkeille (HMA) kuten atsasitidiinille.
• Tutkimuksen toisessa osiossa, jossa potilaita hoidetaan bexmarilimabin ja atsasitidiinin lisäksi myös venetoklaksilla, neljä kuudesta hoidetusta on saanut objektiivisen hoitovasteen.

– Bexmarilimabin teho ja sen aikaansaamat pitkäkestoiset hoitovasteet, joita olemme tähän mennessä havainneet, ovat rohkaisevia. Tavoitteemme on tarjota parempia hoitovaihtoehtoja AML- ja MDS-potilaille, joille ei sairauden myöhäisessä vaiheessa ole enää muita hoitovaihtoehtoja, sanoo sisätautien ja kliinisen hematologian erikoislääkäri, BEXMAB-tutkimuksen päätutkija Mika Kontro. Kontro työskentelee HUS:n Syöpäkeskuksessa.

Apua toistuviin tai huonosti hoitoon reagoiviin tapauksiin

BEXMAB-tutkimus keskittyy jatkossa AML- ja MDS-potilaisiin, jotka eivät ole saavuttaneet hoitovastetta standardihoidosta, koska näillä potilailla ei ole muita hoitovaihtoehtoja.

– Tutkimuksesta jo tähän mennessä saadun datan perusteella näyttää siltä, että bexmarilimab voisi täyttää lääketieteellisen tarpeen niillä AML- ja MDS-potilailla, joiden sairaus toistuu tai reagoi hoitoon huonosti. Jatkamme edelleen bexmarilimabin kehittämistä syövän hoitoon, ja teemme läheistä yhteistyötä Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkeviraston (FDA) kanssa jättääksemme myyntilupa-anomuksen vuoden 2025 ensimmäisellä puoliskolla, sanoo Faronin Chief Medical Officer Marie-Louise Fjällskog.

BEXMAB-tutkimuksen ensisijainen tavoite on varmistaa bexmarilimabin turvallisuus ja siedettävyys, kun sitä käytetään yhdessä standardihoidon (atsasitidiini ja venetoklaksi)kanssa, sekä määritellä suositeltava hoitoannos. Tutkimuksen toissijaisia tavoitteita ovat bexmarilimabin tehon alustava määrittely, sen farmakokineettisen profiilin määrittely yhdessä standardihoidon kanssa sekä sen immunogeenisyyden eli immuunivasteen arviointi.

Tänään julkistetut tulokset pohjaavat aikaisemmin julkistettuihin positiivisiin tuloksiin, joita esiteltiin European Hematology Association (EHA) 2023 Hybrid Congress -tilaisuudessa 9. kesäkuuta 2023.

Lisätietoja:

Yhtiön englanninkielinen tiedote 19. heinäkuuta 2023 klo 09.00

Markku Jalkanen, Toimitusjohtaja, Faron Pharmaceuticals Oy,  puh. +358 40 520 6124

Yleistä bexmarilimabista

Bexmarilimab on Faronin omistama patenttisuojattu uusi syövän täsmäimmunoterapia, joka valjastaa ihmisen oman immuunijärjestelmän syövän hoitoon palauttamalla potilaan oman vaimennetun immuunivasteen syöpää vastaan. Bexmarilimab on humanisoitu monoklonaalinen IgG4-vasta-aine, mikä sitoo yhteisen lymfaattisen endoteeli- ja verisuonten endoteelireseptori-1:n (Clever-1), joka on uusi makrofagien signalointipiste (checkpoint). Korkea Clever-1-ekspressio liittyy terapeuttiseen resistenssiin ja huonoihin hoitotuloksiin monessa syövässä. Bexmarilimab muuttaa Clever-1 positiivisten makrofagien toimintaa, jotta makrofagi voi tappaa mikro-organismeja ja elimistölle vieraita aineita kuten syöpää. AML-luuydinsolujen ex vivo -hoito beksmarilimabilla yksinään tai yhdessä atsasitidiinin/venetoklaksin kanssa lisää antigeenin esiintymistä, indusoi proinflammatoristen sytokiinien erittymistä (signaaliproteiineja, jotka auttavat kontrolloimaan tulehdusta kehossa) ja lisää T-solujen aktivaatiota, mikä mahdollistaa syövän kohdistamisen ja eliminoinnin.

 Faron Pharmaceuticals Oy

Faron Pharmaceuticals Oy (AIM: FARN, First North: FARON) on yhdessä tytäryhtiöidensä kanssa kliinisen vaiheen biolääkeyritys, joka keskittyy rakentamaan immunoterapian tulevaisuutta hyödyntämällä immuunijärjestelmän voimaa syövän hoidossa. Bexmarilimab, uusi anti-Clever-1 humanisoitu vasta-aine, on sen tutkittava kohdemolekyyli, joka voi poistaa syöpien immunosuppression muuttamalla myeloidisolujen toimintaa. Bexmarilimabia tutkitaan faasin I/II kliinisissä tutkimuksissa mahdollisena hoitona hematologisia syöpiä sairastaville potilaille yhdessä muiden standardihoitojen kanssa, mukaan lukien immuunijärjestelmän tarkistuspistemolekyylit (checkpoint inhibitors) sekä monoterapiana hoitamattomiin kiinteisiin kasvaimiin. Faronin pääkonttori sijaitsee Turussa. Lisätietoja on osoitteessa www.faron.com.