50 vuotta lasten kantasolusiirtoja

Soluhoidoilla voidaan hoitaa monia erilaisia verisairauksia kuten leukemiaa ja aplastista anemiaa sekä useita vaikeita perinnöllisiä sairauksia esimerkiksi sirppisolusairautta, talassemiaa, vaikeaa immuunivajetta ja osaa neurologisista kertymäsairauksista. 

Lasten allogeenisista eli toiselta henkilöltä tehdyistä kantasolusiirroista noin 30 % tehdään synnynnäisten veri- tai immunopuutossairauksien vuoksi, mikä on selvästi suurempi osuus kuin aikuispotilailla. Noin 40 % kantasolusiirroista tehdään leukemiaa sairastaville lapsille ja nuorille. 

”Kantasolusiirtohoidot ovat kehittyneet paljon ja vakiintuneet turvalliseksi ja tehokkaaksi hoitomuodoksi usealle harvinaiselle ja vaikeahoitoiselle sairaudelle”, kertoo osastonylilääkäri Samppa Ryhänen Uudesta lastensairaalasta. 

HUSissa allogeenisia kantasolusiirtoja on tehty lapsille ja nuorille yhteensä 658, joista 23 on saatu haploidenttiseltä luovuttajalta eli vain osittain sopivalta lähisukulaisluovuttajalta. Kaikkein vaikeahoitoisimpien kiinteiden syöpäkasvainten sekä lymfoomien hoitoon tarkoitettuja autologisia siirtoja on tehty 381. Muulle hoidolle reagoimattoman leukemian hoitoon käytettäviä CAR-T-soluja on annettu 17 kertaa yhteensä 15 lapsipotilaalle. 

Kantasolusiirto auttaa kaikkein vaikeahoitoisimpia leukemiapotilaita

Leukemiapotilaiden osuus kantasolusiirroista on vähentynyt, kun tavanomaiset leukemiahoitojen tulokset ovat parantuneet.  Leukemiaan sairastunut lapsi paranee useimmiten ilman kantasolusiirtoa. Silti kantasolusiirto on edelleen tärkeä hoitomuoto kaikkein vaikeahoitoisempien potilaiden kohdalla.

Yleisimmän lasten leukemian, akuutin lymfoblastileukemian, kokonaisparanemisennuste on noin 95 %.  

”Hoitotuloksemme vastaavat parhaiden kansainvälisten lastensairaaloiden tuloksia”, jatkaa Ryhänen.

Soluhoitojen seuraava aalto: CART-T-soluhoidot ja geeniterapia 

CAR-T-solujen käyttö laajenee lähivuosina muihin leukemioihin ja todennäköisesti myös osaan kiinteistä kasvaimista. CAR-T-soluhoidossa potilaan omia verestä kerättäviä T-lymfosyyttisoluja muokataan geneettisesti niin, että ne pystyvät paremmin tunnistamaan ja tuhoamaan syöpäsoluja. Tulevaisuudessa käyttöön saadaan Suomessa valmistettavia CAR-T-soluja, mikä parantaa hoitojen saatavuutta ja alentaa hintaa. 

Luuytimen kantasolujen geeniterapia tarjoaa mahdollisuuden hoitaa vakavia perinnöllisiä sairauksia allogeenisen kantasolusiirron sijaan korjaamalla laboratoriossa potilaan omien kantasolujen geenit ja palauttamalla korjatut solut potilaalle. Ensimmäiset luuytimen kantasolujen geenihoidot ovat jo käytössä esim. eräiden vakavien immuunivajeiden, sirppisolusairauden ja talassemian hoidossa. 

Yhtenä tärkeimmistä kehitysaskeleista ovat laboratoriossa muokattujen kantasolusiirteiden lisääntyminen erityisesti haploidenttisissä lasten siirroissa sekä allogeenisen kantasolusiirron tärkeimmän haittavaikutuksen eli käänteishyljinnän parempi hallitseminen uusien lääkkeiden avulla.

”Pyrimme Uudessa lastensairaalassa olemaan lasten syöpähoitojen etulinjassa ja tarjoamaan potilaillemme uusimpia hoitomuotoja. Soluhoitojen lisäksi olemme tiiviisti mukana muun muassa lasten lääketutkimuksen kehittämisessä”, toteaa Ryhänen.